Le tolvaptan a reçu un accord de commercialisation pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante par le commission européenne

Ça y est, nous allons pouvoir officiellement utiliser le tolvaptan pour traiter les patients porteurs de polykystose rénale autosomique dominante avec un débit de filtration glomérulaire supérieur à 30 ml/mn. Vous trouverez les résultats de TEMPO, ici et les limites là.

Voilà une bonne nouvelle pour les patients que l’accessibilité à la seule molécule ayant montré un bénéfice sur la fonction rénale dans cette maladie.

Les effets secondaires ne sont pas à négliger et le bilan hépatique devra être surveillé. Pour tout savoir sur les vaptans pour pouvez jeter un coup d’oeil au NEJM du jour. nejmra1403672

Je pense proposer ce traitement aux patients avec un volume rénal important et un génotype PKD1. L’utilisation du score de l’équipe de Brest sera un bon guide pour choisir les patients à haut risque de progression. Il inclut 4 critères, le genre, l’HTA avant 35 ans, une manifestation urologique avant 35 ans et le génotype.

Attendons que la France accepte le remboursement et donne une AMM pour cette molécule avant de proposer à nos patients d’uriner quelques litres par jour.

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. announced today that the European Commission has granted marketing authorisation for JINARC® (tolvaptan) for the t

Source : OTSUKA’S JINARC® THE FIRST-EVER TREATMENT APPROVED IN EUROPE FOR ADULTS LIVING WITH ADPKD, A CHRONIC GENETIC KIDNEY DISEASE | Business Wire

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15 réponses à Le tolvaptan a reçu un accord de commercialisation pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante par le commission européenne

  1. jo dit :

    Bonjour,
    Tout d’abord merci pour toutes vos notes, ça fait quelques années que je suis votre blog et c’est une vraie source d’enrichissement.
    Y a-t-il eu des « éclaircissements » sur les cas de défaillance hépatiques graves qui avaient amené la FDA à limiter le traitement par tolvaptan à 30 jours ?

  2. Sand dit :

    bonjour,
    je suis atteinte de pkd et ai participé sur bordeaux à l’étude du tolvaptan de 2008 à mars 2015 où tout a été arrêté brutalement. Malgré les inconvénients de soif et diurèse ma vie a été confortable avec .Si je peux gagner 10 ans sur la dialyse je suis preneuse. Sur Bx il est question que je rentre à nouveau dans une étude mais rien sur la commercialisation du tolvaptan…merci pour les infos données.

  3. Jean-Yves dit :

    Bonjour, est-ce que les polykystoses rénales de génotype PKD2 sont, également, une indication pour le tolvaptan ?

  4. Juliette dit :

    Bonjour, je lis votre blog depuis des années et l’apprécie beaucoup.

    Je suis une femme polykystique de 37 ans en stade 2 à 3 avec de gros reins.Je suis terrifiée à l’idée que cette croissance volumétrique puisse déformer mon corps c’est pourquoi j’ai proposé à mon néphrologue hospitalier de me prescrire du tolvaptan et il m’a dit qu’il fallait s’inscrire dans une étude mais qu’il le déconseille en raison de sa toxicité hépatique.

    Où puis-je m’adresser pour obtenir une prescription de tolvaptan et un suivi approprié en sachant que je peux aisément me déplacer de Paris.

    Merci à vous,
    Juliette.

    • PUautomne dit :

      Bonjour,
      Actuellement le tolvaptan n’est pas commercialisé en France dans cette indication. Il a été débuté un nouvel essai thérapeutique Reprise https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02160145?show_locs=Y#locn, il y a 5 centres en France, Toulouse, bordeaux, Grenoble, Nancy et saint etienne. Vous pouvez contacter un de ces centres.

      • Juliette dit :

        Re-Bonjour,

        Franchement je ne vois plus trop l’intérêt de faire partie d’un essai clinique qui se termine en octobre 2016 donc dans 10 mois. La molecule semble prescrite en première ligne de traitement en Angleterre. Pourquoi la France est-elle si lente? Ma maladie progresse vite et j’en souffre beaucoup.

        Certains néphrologues comme vous ne pourraient-ils pas commencer à les prescrire avec un contrôle hospitalier? Ou militer pour que les hôpitaux se bougent?

        Merci pour votre aide,
        J.

        • PUautomne dit :

          C’est la phase d’inclusion qui finit dans 10 mois, les patients inclus sont pour plusieurs années.
          Le laboratoire a commercialisé en allemagne le tolvaptan et ça commence au RU. Le laboratoire est en pratique en attente d’autorisation administrative, en pratique du niveau de remboursement et du prix pour le commercialiser officiellement.
          Les médecins ne peuvent pas faire grand chose dans cette histoire.
          Je crois plus au poids des associations de patients et des patients.

  5. Sand dit :

    bonjour, ayant fait partie des volontaires depuis le début de l’étude en 2008, j’ai été très en colère que le protocole/étude tolvaptan soit brutalement arrêté en mai 2015.

    Juliette, vous vous inquiétez pour les transformations physiques, qui sont avérées. Mes reins font 24 et 26 cms de diamètre, autant vous dire que ça se bouscule avec le reste des organes (sachant que j’ai aussi le foie atteint). L’essentiel est de limiter les protéines et boire beaucoup, non pas pour le côté esthétique mais pour une meilleure santé.

    La chargée de recherche clinique avec laquelle j’ai participé à l’étude m’informera dès qu’il y aura des nouveautés. Je posterai donc une info ici.

  6. Grelet Malika dit :

    Bonsoir,
    Je suis une femme âgée de 53 ans avec une polykystose hépato rénale je voudrais tester le nouveau médicament tolvaptan et faire partie de l’étude du laboratoire Otsuka, j’ai lu beaucoup de commentaires sur le médicament et de nombreuse contres indications. J’ai beaucoup de doute de sur ce médicament. J’aimerai avoir des avis

  7. Syl Vie dit :

    Bonjour, votre article m’intéresse. Je suis atteinte de polykystose hépato rénale, j’ai 50 ans et en insuffisance rénale chronique de stade 4. Effectivement, corps abimé par des reins volumineux et un foie doublé en taille. Pour ma part beaucoup de crainte aussi sur ce médicament et j’aimerai connaitre les résultats de l’étude sur le Tolvaptan… Y a t-il eu des cas de réductions kystiques? Ou au moins un frein à la prolifération kystique? Que donne le Tolvaptan au niveau du foie? Merci

  8. Uras dit :

    Bonsoir, je viens de prendre connaissance de ce traitement via ma maman âgée de 81 ans et en stade terminal de son insuffisance rénale; (elle vit sur Toulouse)
    Malheureusement à son stade, elle ne pourra pas en bénéficier; mais je vais en parler avec mon néphrologue à mon prochaine rendez vous;
    Le problème, c’est que moi foie est très gros et j’ai un peu peur des effets secondaires concernant mon foie (qui cela dit fonctionne correctement)
    Je suis âgée de 53 ans et suis en stade 1.
    J’espère que je pourrais en bénéficier……. et j’ai un bon espoir mon un de mes enfants qui est malheureusement atteint…Rien de bien méchant pour le moment, et il a 30 ans;
    Si quelqu’un pouvait me répondre;
    Merci;
    Cordialement
    Juliette

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