La potion de Zipfer et la kolyposte rognonale: une histoire d’essais

J’ouvre ce blog au Professurus Noivy Paysdesours qui est rognologue en Zamonie, dans la ville libre de Fromapue. Son histoire est typiquement zamonienne, heureusement ceci ne pourrait pas arriver ici. J’ai assuré la traduction du zamonien.

En Zamonie, comme dans tous l’univers, quand un fabriquant de potions veux savoir si cette dernière peut soigner une maladie, il fait un essai thérapeutique. Dans l’idéal, randomisé, en double aveugle, contre le traitement de référence et multicentrique.

Un apothicaire ambitieux, le célèbre Zipfer a inventé une nouvelle potion, la binituzob. Il la pense efficace pour guérir la kolyposte rognonale. Il décide de lancer un essai thérapeutique à la surface de toute la Zamonie. Il contacte, entre autre, les médecins de la ville libre de Fromapue. Ces derniers sont enchantés de pouvoir proposer à leurs patients atteints de kolyposte rognonale (KR) de participer à ce travail. La KR n’a malheureusement pas de traitement. Les mois passent, les rognonologues signent des contrats avec Zipfer,  les réunions se suivent, on  demande des formations par télinternopathie, on demande des CV, des signatures, le train-train normal dans un essai thérapeutique avec un apothicaire multiville zamonien.

Il y a une quinziane de jour, l’apothicaire presse les rognologues de Fromapue. Il faut plus de papiers, on va pouvoir bientôt commencer. Les médecins obtempèrent. Ils ont commencé à parler aux patients de l’essai, à éplucher les dossiers pour trouver les bons candidats, pour pouvoir inclure le plus de patients et les faire bénéficier d’une avancée thérapeutique.

Patatras, il y a quelques jours par télémailopathie, Zipfer annonce aux fromapuiens, que pour des raisons commerciales, ils ne pourront pas participer à cet essai multicentrique. Toute la Zamonie va participer sauf Fromapue. Il n’y a pas de raisons. Quelques pratiticiens demandent des d’explications. Zipfer répond.  L’Agence de Contrôle des Apothicaires, des Hormonologues et des Boustifailleurs, l’ACHAB, demande des choses en plus, on ne sait pas quoi, probablement plus d’éléments de surveillance pour assurer une sécurité optimale des patients.

L’apothicaire refuse de poursuivre l’essai à Fromapue pour deux raisons. Il a demandé à l’ACHAB, le droit et asservissement à commercialiser (DAC) son binituzob pour traiter une autre maladie. Il a peur que les éléments demandés pour la KR ralentisse l’accord pour la mielocarmélite latente (MCL). Ces nouvelles données à fournir dans la KR, ne l’étaient pas dans la MCL. Le risque est que l’ACHAB, ne les demande pour le DAC dans la MCL. Il faudrait peut être refaire un essai thérapeutique. De plus, il y aura une augmentation du coût de l’essai KR pour l’apothicaire. Comme tout le monde le sait, l’apothicaire est près de ses sous. Zipfer décide malgré son engagement, le temps passé par les médecins de Fromapue, les promesses faites aux patients de tout suspendre. Les rognologues ne sont pas très contents. Ils vont continuer à télémailopather à Zipfer, mais probablement il n’y aura pas d’évolution. Ils verront les résultats de l’essai dans la gazette médicale de la nouvelle britannie.

Comme vous le voyez en Zamonie, les apothicaires n’aiment pas trop prendre de risque. Ils préfèrent leur sécurité financière à l’innovation thérapeutique. En fait, ils veulent maitriser comment l’innovation se fera. Si les agences de régulation se mettent en travers de leurs routes qu’importe le malade qui attend des molécules innovantes. Il vaut mieux tout arrêter que faire diminuer le chiffre d’affaire et les dividendes distribués aux actionnaires. J’espère bien que l’ACHAB demandera des comptes à Zipfer pour l’obtention de la DAC pour le binituzob dans la MCL. Il serait intéressant que l’agence communique aux médecins les éléments demandés en plus.

Heureusement dans votre monde ceci ne peut pas se passer car vos apothicaires, les laboratoires pharmaceutiques ont une vraie éthique et une vraie déontologie

Vous avez de la chance.

Professurus Noivy Paysdesours

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11 réponses à La potion de Zipfer et la kolyposte rognonale: une histoire d’essais

  1. Nicolas Prince dit :

    C’est préoccupant. Vous vous rapprochez de commentaires qu’on peut lire sur Pharmacritique ou docteurdu16 entre autres.Caustiques et potentiellement irritants, pour les hospitalo-universitaires notamment, mais interessants.

    • PUautomne dit :

      Pour être préoccupant, ça l’est. Je pense que nous nous réveillons doucement, un peu tard probablement. J’ai l’impression que cette histoire va laisser quelques traces dans la relation entre rognonologues et apothicaire en Zamonie.

  2. Natacha dit :

    Scandaleux !!! chez nous aussi on avait commencé à en parler aux patients qui attendaient beaucoup de ce nouvel essai…. il va maintenant falloir leur annoncer la mauvaise nouvelle….

  3. => »pouvoir inclure le plus de patients et les faire bénéficier d’une avancée thérapeutique. »
    Qui peut affirmer avant le résultat de l’essai , que le traitement sera une avancée thérapeutique ? N’est-ce pas là le but de l’essai : évaluer la pertinence de ce traitement ? L’inclusion est-elle proposée au patient comme une « avancée thérapeutique » ?? Où est l’éthique ? Participer à un essai, c’est une prise de risque librement consentie et on peut saluer le choix que les participants font. Mais faire miroiter une « avancée thérapeutique » pour une inclusion dans un essai, qui par définition, ne sait pas encore avec certitude si le résultat sera bénéfique ou délétère, ça me pose beaucoup de questions…..

    • PUautomne dit :

      Quand on propose à un patient de participer à un essai thérapeutique pour une maladie pour laquelle il n’y a pas de traitement, nous espérons toujours que ce sera une avancée thérapeutique. Sinon nous ne proposerions pas aux patients de prendre une molécule avec des effets secondaires potentiels. Nous partons avec le présupposé peut être à tort que ce sera mieux que rien, sinon je ne me verrais pas proposer un produit en essai, surtout quand on connait son profil d’effet secondaire. On évalue la pertinence et parfois nous sommes dessus, cf les inhibiteurs de mTOR dans la PKD. Si les patients n’espéraient pas une avancée thérapeutique, ils ne participeraient pas aux essais thérapeutiques, c’est cette possibilité de bénéficier d’un traitement qui leur dégagera un bénéfice qui poussent les malades à participer. Le moteur de l’altruisme ne me semble pas majoritaire. On prend des risques quand on espère quelques choses de bénéfique, jamais parce qu’on pense que ceci sera délétère. Les joueurs de loto, jouent pour gagner le jackpot pas pour perdre. Quand je propose à un patient de participer, je lui donne l’information la plus neutre possible, je ne pousse jamais à l’inclusion surtout quand il s’agit de molécules très innovantes. Je me pose toujours la question et si c’était moi, ou mes enfants ? Pour avoir accepter l’inclusion d’une de mes filles dans un essai dans l’urgence, j’ai pas mal réfléchi à la manière de demander et de donner l’information? Je ne prétends pas à la perfection et j’assume ma part de subjectivité.

  4. zigmund dit :

    il y a bien longtemps que je ne participe plus aux études.
    Les TT anti kolyposte rognonale dans ma spé , j’y crois autant qu’au père Noël…
    J’écoute attentivement le VM qui présente les résultats de ce genre d’essais ce que le VM ne sait pas c’est que je pense sans arrêt « elle est où la faille ? »en oph médicale une fois tous les 10 ans apparait un médicament vraiment nouveau vraiment intéressant innovant et efficace (mais aussi avec effets secondaires). c’est fou le nombre de recettes de cuisine non prises en charge par la sécu que les labos ont concoctées dans les pathologies de ce type… mais je crains d’être un peu hors sujet

  5. chantal dit :

    Bizarre – je suis en train de lire  » Korrupte Medizin » de Hans Weiss (Big pharma allemande ou autrichienne, sa politique de rentabiliser, de hausser son CA en diminuant les VM, le mieux est que Big P est lucide que l’innovation brille par son absence, la recherche est dérisoire mais invoquée pour justifié le prix du médicament. J’ai lu un tiers du livre, ca fait froid au dos. On parle aussi du Gh…… Grange Blanche en a parlé récemment, ce qui fait que ce livre est un plus crédible pour moi, qui est taxé un peu de tout entre autre de mensonge. L’université aussi est critiqué, car trop influencé par Big pharma). En le lisant, je pense souvent à Grange Blanche, docteurdu16, Borée, Zigmund ou vous.

    Je pense que c#est un problème mondial. Le pire est que le patient est celui qui prend le plus de risque, car il est malade et prend des médicaments qui ne sont pas si sure ou inoffensifs comme une partie des médecins le disent et l’autre partie le croient. Le résultat des études seraient aussi pas fiable, car trop manipuléable par Big pharma.

    Bonne soirée

    PS désolée pour ce commentaire HS

  6. Nicolas Prince dit :

    La question de l’AMM et de ses préalables me pose des questions auxquelles je ne sais répondre. En ophtalmo on est souvent confronté aux prescriptions hors AMM, que ce soit pour les indications d’anti-VEGF sur les maculopathies, l’antibiothérapie des infections intra-oculaires, et même encore l’herpès, par exemples. La question posée est autant celle de la pertinence médicale de l’indication thérapeutique que de l’engagement des organismes de prise en charge à participer, et de l’interaction des deux. Pour dire les choses autrement, le dossier d’AMM semble être la principale source scientifique de validation des indications avant même de discuter de prise en charge financière. Big Pharma étant une source de financement importante on voit ici que s’il (elle ?) n’y trouve pas son compte on ne cherche pas. Ou alors on focalise sur une pathologie, ou un groupe de patients dans une pathologie, pour assurer le coup. En excluant donc un nombre plus ou moins grand de patients présentant la même pathologie dans une forme clinique différente ( exemples des néo-vaisseaux maculaires rétro-fovéoalaires -dans l’AMM- et des NV juxta-fovéolaires – 500 µ à coté, une AV à peine meilleure, hors AMM). Chez nous par exemple, l’Avastin semble bien aussi efficace que le Lucentis, pour bien moins cher, et certains prennent le risque, en tentant de maîtriser, de l’utiliser.
    Je soulève cette question après avoir lu votre billet et une réponse de Philippe Ha-Vinh à un de mes commentaires sur son blog, au sujet des AMM justement (philippehavinh.wordpress.com/).

  7. Ha-Vinh dit :

    Pourquoi les laboratoires ne font pas de demande d’extension d’AMM pour des indications plus larges? parce que si ils le font la contre partie demandée par les caisses sera une baisse du prix unitaire du médicament. Le prix unitaire étant fonction des volumes de vente prévisibles. Le but du laboratoire dans la négociation d’AMM d’un nouveau médicament est d’obtenir un prix unitaire le plus élevé possible. Les caisses répondent: OK mais alors limitez les indications. Les labos répondent bien sûr. Une fois que le prix est fixé et le médicaments en vente. Ce sont les médecins qui prescrivent (qui n’ont pas participé à la négociation) et qui bien sûr élargissent l’indication. Le grand perdant est la caisse qui se dit zut il faut baisser le prix. Mais trop tard le laboratoire ne veut pas revoir son AMM. Dans la législation les caisses n’ont pas le pouvoir de demander des AMM ou des modifications d’AMM. Moralité: les caisses ne devraient plus accepter de négocier avec les laboratoires un prix élevé contre une limitation d’indication. Elles devraient d’emblée fixer le prix en fonction de l’indication prévisible la plus large.

  8. Ha-Vinh dit :

    votre billet me fait étrangement penser à une histoire semblable d’essais thérapeutiques de pathologie et de laboratoires. Il ne faut jamais oublier que le lancement d’essais thérapeutiques à grande échelle fait partie aussi du marketting des labos autant que de leur Recherche et Développement. Voici mon histoire: les experts des laboratoires Pfizer et Bristol-Myers Squibb ainsi qu’une association de malades ont obtenu de la Food and Drug Administration (FDA) l’autorisation d’inclure dans les essais thérapeutiques des médicaments contre la maldie d’Alzheimer des patients présentant de légers oedèmes cérébraux (ce qui était interdit jusque là par la FDA). Le médicament qui va pouvoir ainsi être testé a un nom qui ressemble au binituzob de votre billet (le bapineuzumab).
    Vous pouvez lire mon post à ce sujet (écrit avec bien moins de talent et d’humour que vous):
    http://philippehavinh.wordpress.com/2011/07/14/alzheimer-the-next-focus-of-biotechnologies/
    Bien respectueusement.

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