Ça y est le premier traitement ralentissant la progression de la polykystose rénale autosomique dominante est disponible en France. L’arrêté vient d’être publié au JO.
Nous pourrons le prescrire d’ici 4 jours. Il y a quelques contraintes. Le médecin doit être certifié (une mini formation par le laboratoire). Le patient doit signé un accord de consentement au soin où il s’engage en particulier à suivre le plan de minimisation des risques. Ce PMR se focalise sur l’éventuelle hépatotoxicité de la molécule. La prescription se fait sur une ordonnance de médicament d’exception et la prescription est hospitalière. La délivrance en officine prend entre 24 et 48 heures.
Je rappelle que l’effet secondaire majeur est la polyurie inhérente au mécanisme d’action de la molécule. Le blocage du récepteur V2 de l’ADH entraine un diabète insipide. Ces effets (syndrome polyuropolydipsique) peuvent être minimisés en suivant quelques règles hygiénodiététiques diminuant la charge osmotique.
Je suis ému de vivre ce moment qui voit arriver un médicament pour la prise en charge d’une maladie génétique. J’espère que ce n’est que le début d’une belle histoire.
Ping : REPRISE, une confirmation pour le tolvaptan. | PerrUche en Automne