Elle n’est pas disponible en France, car le laboratoire et les agences de r\u00e9gulation fran\u00e7aise n’ont pu s’entendre sur un prix.<\/p>\n
Heureusement que je ne l’ai pas eu entre les mains. La FDA lance une alerte<\/a> sur les risques d’atteinte h\u00e9patique et change la dur\u00e9e maximum d’utilisation \u00e0 30 jours. En pratique, ceci signe la mort de la mol\u00e9cule dans le traitement de la polykystose r\u00e9nale autosomique dominante. Ceci n\u2019emp\u00eachera pas, peut \u00eatre, d’autres laboratoires avec un vaptan de se lancer dans l’aventure du traitement de la PKD.<\/p>\n Ceci pose une question, pourquoi les donn\u00e9es fournies par la FDA ne sont pas strictement \u00e9quivalente \u00e0 celle donn\u00e9es par les auteurs? Pourquoi les auteurs n’ont pas plus insist\u00e9 sur la gravit\u00e9 potentielle?<\/p>\n Dans la figure 2 de l’article, vous avez une fr\u00e9quence de l’augmentation des transaminases de 0,9%, pas tr\u00e8s inqui\u00e9tant. Dans le texte, qui reprend, des donn\u00e9es pr\u00e9sentaient dans un tableau des supplementary data, on observe 4,9% d’augmentation des ALAT dans groupe tolvaptan contre 1,2% pour le groupe placebo. Les auteurs pr\u00e9cisent que les augmentations des enzymes h\u00e9patiques se corrigent sans s\u00e9quelles. Ce qui est rassurant. Et dans les tableaux suppl\u00e9mentaires des chiffres semblent dire qu’il n’y a pas un impact majeur sur le foie du tolvaptan. L’ensemble de l’article, bien que soulignant le potentiel h\u00e9patotoxique est tr\u00e8s peu inqui\u00e9tant sur cet effet secondaire.<\/p>\n Je vous pr\u00e9sente sur cette figure mes dires.<\/p>\n Elle annonce que trois patients ont pr\u00e9sent\u00e9 des complications h\u00e9patiques graves pouvant conduire \u00e0 la transplantation h\u00e9patique. On change de monde, comment passe-t-on du sans s\u00e9quelle \u00e0 la transplantation h\u00e9patique? La FDA annonce qu’un patient a pr\u00e9sent\u00e9 une atteinte grave apr\u00e8s trois mois de traitement dans TEMPO. Il n’en est pas parl\u00e9 dans l’article. La fr\u00e9quence des complications h\u00e9patiques n’est pas strictement identique entre article et donn\u00e9es FDA (le seuil est simplement diff\u00e9rent).<\/p>\n En pratique, la mol\u00e9cule ne pourra plus \u00eatre prescrite plus de trente jours et en cas de maladie h\u00e9patique. Elle est inutilisable dans la PKD.<\/p>\n Les auteurs ont manifestement sous estim\u00e9 la gravit\u00e9 de l’atteinte h\u00e9patique, la FDA est en train de les rattraper. Cette histoire laisse un gout amer de manipulations. On nous pr\u00e9sente de tr\u00e8s beaux r\u00e9sultats et quelques mois plus tard, alors que les donn\u00e9es sont identiques, la FDA bloque toute utilisation.<\/p>\n Je suis d\u00e9\u00e7u de mettre fait avoir et de ne pas avoir lu plus critiquement l’article, je suis d\u00e9\u00e7u de ne pas avoir \u00e9t\u00e9 au courant des trois cas graves d’h\u00e9patopathies sous tolvaptan survenue durant l’essai.<\/p>\n Je suis surtout d\u00e9\u00e7u pour les patients qui ont vu, dans ce nouveau traitement, un v\u00e9ritablement espoir\u00a0 pour ralentir la progression de leur maladie. Cette information va d\u00e9cevoir de tr\u00e8s nombreux malades. Je suis triste pour eux. Je m’excuse d’avoir participer \u00e0 cet espoir.<\/p>\n Les auteurs portent une lourde responsabilit\u00e9 vis \u00e0 vis de ces milliers de personnes. J’esp\u00e8re que nous aurons une explication, je crains que non.<\/p>\n Cette histoire me rappelle celle du Peginesatide, deux publications dans le NEJM<\/a> sur son efficacit\u00e9 dans le traitement de l’an\u00e9mie de l’insuffisant r\u00e9nal chronique. Je n’en avais pas parl\u00e9. Je pensais que c’\u00e9tait un non progr\u00e8s. Nous avons des \u00e9rythropo\u00ef\u00e9tines qui sont efficaces et relativement sures. Cette mol\u00e9cule n’apportait rien au patient. Donc, nous avons deux superbes publicit\u00e9s, pardon articles dans le NEJM. La vie est belle, on peut prescrire cette mol\u00e9cule sans angoisse, d’ailleurs elle est commercialis\u00e9e aux USA. Et deux mois plus tard retrait de tous les lots par la FDA<\/a> en raison de r\u00e9actions allergiques fatales. La mol\u00e9cule est morte et probablement le laboratoire dans la foul\u00e9e. J’ai beaucoup de mal \u00e0 croire que les auteurs de ces essais ne fussent pas au courant de ces risques…<\/p>\n Ces histoires sont terribles car elles alimentent notre parano\u00efa concernant les r\u00e9sultats des \u00e9tudes scientifiques.<\/p>\n Est ce vrai?<\/p>\n Que nous cache-t-on?<\/p><\/blockquote>\n Je continuerai \u00e0 lire, mais je crois que j’aurai, encore un peu plus, de sens critique et de doutes.<\/p>\n J’ai peur un jour de ne plus pouvoir croire en rien…<\/p>\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Espoir d’un jour, d\u00e9ception du lendemain. Je vous avais parl\u00e9 avec enthousiasme de l’efficacit\u00e9 du tolvaptan dans le traitement de la polykystose r\u00e9nale autosomique dominante en vous pr\u00e9sentant les r\u00e9sultats de TEMPO. Ce traitement apporte un r\u00e9el b\u00e9n\u00e9fice au patient … Continuer la lecture ![\"Diapositive1\"](\"https:\/\/perruchenautomne.eu\/wordpress\/wp-content\/uploads\/2013\/05\/Diapositive1.jpg\")
<\/a>Que nous dit la FDA?<\/p>\n